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血友病孩子2歲就該開始治療!新製劑通過健保給付成血友病患福音

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作者/醫藥新知

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一名近50歲的重度B型血友病患,過去因為健保沒有給付,無法定期施打凝血因子,不到30歲就換過兩個人工關節;而手肘、膝蓋和腳踝處的關節,也在逐漸損壞。隨著科技發達,醫學技術進步,發展出使用基因工程技術製作而成的長效型凝血因子製劑不僅能夠減少過往使用捐血者血漿提煉的潛在感染風險,半衰期也比短效型製劑延長了2.5至5倍,凝血因子濃度增加,保護效果更拉長。臺北醫學大學附設醫院血友病中心張家堯主任表示:「台灣新上市的第九凝血因子長效型製劑,針對重度B型血友病患的預防性治療已通過健保給付,未來將有更多患者受惠!

基因工程製劑 提供血友病患生命的保障

民國60年代,從捐血者血漿提煉純化而成的血漿製劑凝血因子,是血友病患唯一的救命藥物,由於在製程中有許多捐血者本身血漿內的蛋白質和抗原,造成當時患者使用血漿製劑存在病毒感染的風險,即使經過病毒移除和去活性化,還是會有一些未知的潛在感染源,使用時需要有所警覺;幸而在醫療科技進步下,現在科學家可透過基因工程技術從細胞培養製成製劑,少了潛在的人類傳染源,血友病患於使用上也能少一層顧慮、多一份安心。

目前基因工程製劑在國外較先進的三種技術,第一種是白蛋白融合技術(albumin fusion),第二種是聚乙二醇融合技術(PEGylation),第三種是Fc融合蛋白技術(Fc-fusion)。第一種技術將重組第九凝血因子與白蛋白的基因融合,以延長凝血因子的半衰期,第二種技術是透過加入聚乙二醇小分子,讓凝血因子較不易從腎臟排出,延長藥物作用;張家堯主任提到:「台灣新上市的第九凝血因子長效型製劑是使用Fc融合蛋白技術製成,其機轉是透過天然的免疫球蛋白(IgG1)在體內自然回收的途徑,增加藥物在血管中停留的時間。」張家堯主任也建議患者,可主動詢問醫師哪一種藥物才是最適合自己病況,以獲得更好的治療。

規律預防性治療 國際建議應從2歲開始

國際間認定預防性治療是血友病的標準治療,建議應在血友病患2歲前後、初學走路時,就要開始接受預防性治療。因為血友病患體內幾乎沒有凝血因子,所以規律的預防性治療,是要讓體內的凝血因子保持在一個穩定的保護濃度;然而,凝血因子在體內會隨著半衰期慢慢被身體代謝,若半衰期較短,想要維持保護濃度就要多注射幾次凝血因子,讓患者的關節受到保護,維持較正常的生活品質。

即使健保允許重度B型血友病患每週可注射兩次短效型製劑,但對患者來說仍是很沉重的負擔,因此藥物順從性也不高,張家堯主任表示:「尤其是血管不好找、體型肥胖或年紀小的患者,即便是成年人上班族,若每週要打兩次針,也很干擾工作」,但因為打針的壓力加上凝血因子代謝的速度快,「患者的關節很敏感,濃度一下降就會有感覺,覺得自己好像快出血了;甚至有些患者表示,到了第三天好像就沒有什麼保護力,也因為效果沒那麼好,大部分都是被動的在接受治療。」

長效型凝血因子製劑 有效提升患者生活品質

國外研發多年的第九凝血因子長效型製劑,解決了重度B型血友病患多年來生理及心理的問題;由於半衰期比短效型製劑增長了2.5至5倍,雖然一週只打一針,凝血因子濃度仍然可在體內維持很久,到了第七天,患者的凝血因子保護濃度還是相當足夠,「患者覺得效果好,就會提高他們的打針意願和治療的順從度,對整體健康來說,也是較好的保護。

張家堯主任分享一名近50歲重度B型血友病患的故事,過去因為沒有健保給付,患者無法定期施打凝血因子,不到30歲就換過兩個人工關節,手肘、膝蓋和腳踝處的關節,也在逐漸損壞。後來健保通過預防性治療給付,但因為要上班,一週只注射一次短效型製劑,由於保護不足,這兩年右膝關節開始出現反覆出血、關節病變惡化的情況,出血造成的疼痛頻率也越來越高。在得知第九凝血因子長效型製劑通過健保給付後,也積極詢問換藥的可能性,「使用後患者覺得膝關節的出血疼痛大幅改善,也能感覺到體內的保護濃度增加,效果拉長、不容易出血,關節的耐受性好像也增強了」,讓以前光是從坐到站這個動作就要花費3至5分鐘,無法提重物、每爬幾步樓梯就要停下來休息的患者,深深體會到長效型製劑的效果,有效提升生活品質。

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